Przecieramy szlak

MICHAŁ KUŹMIŃSKI, ŁUKASZ LAMŻA: Co Pani właściwie przed chwilą robiła?

DR MAGDALENA CHROŚCIŃSKA-KRAWCZYK: Dzisiaj w naszym szpitalu odbyło się kolejne podanie komórek macierzystych. Eksperyment leczniczy, który prowadzimy od roku, polega na dożylnym podaniu dzieciom z porażeniem mózgowym lub autyzmem mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących ze sznurów pępowinowych, z tzw. galarety Whartona. Przygotowuje je dla nas Polski Bank Komórek Macierzystych (PBKM) w Warszawie.

Co jest dziś standardową terapią w przypadku dziecięcego porażenia mózgowego?

Rehabilitacja plus leki, które np. pomagają zmniejszyć napięcie mięśniowe. Tymczasem terapia komórkami macierzystymi ma doprowadzić do regeneracji ośrodkowego układu nerwowego. Nie powiem panom, jak to się dzieje...

Właśnie chcieliśmy o to zapytać.

Nikt tego do końca nie wie. Jest kilka hipotez: czy w sposób bezpośredni, czy przez wydzielanie substancji pomagających w regeneracji ośrodkowego układu nerwowego. Rehabilitacja ośrodkowego układu nerwowego polega na tworzeniu nowych połączeń, regeneracji uszkodzonych, a przede wszystkim opiera się na tzw. plastyczności mózgu. Mózg dziecka jest jeszcze na tyle niedojrzały, że jeśli dojdzie do uszkodzenia, mogą się tworzyć nowe szlaki nerwowe. Do tego potrzebna jest jednak stymulacja i bodźce. Ta stymulacja – być może! – zachodzi za sprawą komórek macierzystych, ale też za sprawą rehabilitacji.

Czy komórki macierzyste pomogą leczyć dzieci z porażeniem mózgowym? Czytaj więcej

A więc skąd można mieć pewność, że to podanie komórek spowodowało poprawę, a nie rehabilitacja?

Na sto procent nikt nie odpowie panom na to pytanie. Być może stosowanie komórek macierzystych wspomaga skuteczność rehabilitacji. Nie jest to jeszcze udowodnione, ale słyszę od rodziców, iż rehabilitanci ich dzieci mówią im, że rehabilitacja postępuje lepiej.

Czy są efekty uboczne?

Prowadzimy eksperyment od roku i dotychczas nie zaobserwowaliśmy żadnych, poza nudnościami podczas podania i podwyższoną temperaturą ciała.

A czy przewiduje się jakieś inne?

Nie.

A ryzyko transformacji nowotworowej? Nie ma obaw, że komórki osiądą gdzieś, rozprzestrzenią się, zaczną różnicować w sposób niekontrolowany?

Myślę, że każdy z nas ma takie lęki. Ale nie słyszałam o podobnym przypadku. Owszem, nasze obserwacje są roczne. Dopiero roczne.

A na świecie?

Prowadzi się je już od lat 90. Nie dotarłam do żadnego artykułu naukowego, w którym byłaby mowa o transformacji nowotworowej.

Czy ten eksperyment jest płatny?

Niestety tak – i chcę podkreślić, że to dla mnie jest „niestety”. Rodzice płacą za pozyskanie komórek. Pochodzą one od dawców, ze sznurów pępowinowych zdrowych, żywych noworodków. Podkreślmy to, bo jakiś czas temu w mediach pojawiały się informacje, że komórki macierzyste mogą pochodzić od płodów abortowanych. U nas absolutnie nie.

Dużo jest papierkowej roboty?

Pod opieką mamy ponad dwadzieścioro pacjentów. Dzisiaj było u nas dwoje dzieci, które przyjęły piąte podania. W kolejce czeka kilkadziesiąt. Każdy przypadek jest rozpatrywany indywidualnie i na każdego pacjenta musi być zgoda komisji bioetycznej.

Ile to trwa: od zakwalifikowania dziecka do udziału w eksperymencie do pierwszego podania komórek?

Przeprowadzenie procedury naszej pierwszej pacjentki trwało prawie trzy lata. Dziś to 3-4 miesiące. Komisja bioetyczna zbiera się raz w miesiącu, wydaje zgodę. Terminy podań mamy dwa razy w miesiącu. Przyjęliśmy, że na jedno podanie ze względów lokalowych nie możemy zmieścić więcej niż 5-6 dzieci... ale jak trzeba, przyjmujemy więcej. Wszystko zależy od „papierologii”, czyli przygotowania dokumentów dla komisji bioetycznej.

Papierologia frustruje – wszystko gotowe, dziecko potrzebuje terapii, ale trzeba czekać, aż się zbierze komisja bioetyczna?

To, że komisja zbiera się raz w miesiącu, to w polskich warunkach wcale nie jest rzadko! My sami dążyliśmy do tego, by komisja wydawała zgodę na każdy przypadek indywidualnie, a nie ogólnie, na cały eksperyment; żeby wszystko było zgodnie z literą prawa.

Czy gdzieś na świecie prowadzi się już standardową terapię komórkami macierzystymi?

Istnieją już procedury przetestowane w badaniach klinicznych. Nie tylko w neurologii, również w ortopedii, hematologii, medycynie estetycznej. Wszędzie się dziś mówi o komórkach macierzystych.

Istnieje np. klinika w Chinach, do której jeżdżą też pacjenci z Polski.

Spośród rodziców, którzy teraz są pod moją opieką, niektórzy jeździli do Chin, inni do Moskwy. Ich stopień zadowolenia jest... średni. Są ostrożni. Ucieszyli się, że można prowadzić tę terapię w Polsce. Oprócz Lublina taki eksperyment – a mówię teraz tylko o neurologii – prowadzi też Olsztyn, ostatnio Częstochowa, przygotowuje się do niego Łódź.

Czym różni się eksperyment leczniczy od badania klinicznego?

Eksperyment leczniczy to testowanie nowych metod w sytuacji, gdy inne nie są wystarczająco skuteczne. Jest jeszcze eksperyment badawczy. To działanie, które ma rozszerzyć wiedzę medyczną. Natomiast badanie kliniczne prowadzi się już w celu wdrożenia nowej procedury czy leku.

A w Pani ile jest badacza?

Może czterdzieści procent? Sześćdziesiąt to chęć pomocy – niechby to miało nawet zabrzmieć banalnie. Znalezienie nowych metod leczenia jest szalenie ważne, zwłaszcza dla dzieci z autyzmem. To epidemia XXI wieku. Zawsze zaczynało się od „eksperymentu”, który potem stawał się standardem. Czy to ze szczepionkami, czy z antybiotykami.
Kiedy proponuję rodzicom udział w eksperymencie, wyjaśniam np., że przed podaniem komórek dziecko poddamy badaniu tomograficznemu typu PET, bo chcemy zobaczyć różnicę wyglądu i przede wszystkim funkcji mózgu przed i po podaniu. Jeśli rodzic się nie zgodzi, tomografii nie będzie. Ale komórki będą podane.

Jak to wszystko się zaczęło?

Pierwsze dziecko, Dominikę z autyzmem, prowadziłam jako neurolog dziecięcy. Rodzice już dawno nosili się z zamiarem podania komórek macierzystych i szukali ośrodka, który mógłby to zrobić.

To rodzice wymyślili?

Tak! To oni znaleźli tę możliwość i przyszli do mnie z pytaniem, czy można by to zrobić u nas. O terapii komórkowej mówiło się już od dawna. I w literaturze popularnonaukowej, i na forach internetowych. Wiedzieliśmy, że stosuje się ją np. w hematologii, ale nie w neurologii. I to rzeczywiście rodzice zaproponowali, żeby spróbować. Zaczęłam to zgłębiać, porozumiałam się z PBKM i przetarliśmy szlaki.

Jak trudno uzyskać komórki macierzyste?

Z jednego sznura pępowinowego otrzymuje się miliardy komórek. Jednemu dziecku, w zależności od masy ciała, podaje się ich 10-30 mln.

Czyli po jednym porodzie jest materiał dla przynajmniej dziesięciorga dzieci.

Gdy więc naukowo potwierdzimy skuteczność tej terapii...

...to mówimy o czymś naprawdę dużym w medycynie.

Tak. I zmierzamy do tego, żeby za parę lat było to standardową procedurą. Mam nadzieję, że kolejnym etapem będą badania kliniczne.

A potem lekarz domowy będzie kierował dziecko z porażeniem mózgowym lub autyzmem na terapię komórkami macierzystymi?

Albo wypisywał receptę na komórki...

...a pielęgniarka środowiskowa zrobi zastrzyk.

To by było piękne. Ale najpierw badania kliniczne.

Jaki jest plan maksimum? Czego się można spodziewać za 20-30 lat?

Tego, że terapia komórkami macierzystymi wejdzie do powszechnego użycia. A docelowo, że będzie całkowicie regenerowała uszkodzone komórki. Teoretycznie można sobie wyobrazić, że komórki macierzyste uzdrawiają uszkodzony mózg. Ale co praktycznie zrobią – czas pokaże.

Potrzeba więc czasu i pieniędzy?

Tak. Pacjenci są, lekarze też. Potrzebne są pieniądze na badania kliniczne. Żeby nie trzeba było wysyłać dzieci do Chin. Możemy to robić w Polsce. ©℗

Dr MAGDALENA CHROŚCIŃSKA-KRAWCZYK jest neurologiem dziecięcym, pracuje w Klinice Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie, gdzie prowadzi eksperyment leczniczy z mezenchymalnymi komórkami macierzystymi. Współautorka licznych publikacji naukowych.